一、行业前景：重塑创新药研发模式
AI在创新药研发中发挥着至关重要的作用，有望彻底重塑传统研发模式，为整个行业带来降本增效的显著变革。
在靶点发现环节，AI凭借强大的数据处理和分析能力，能够从海量的生物信息数据中，快速精准地锁定与疾病相关的潜在靶点。传统的靶点发现过程往往需要耗费大量的时间和人力，而AI的介入可以将这一过程从数年缩短至数月甚至更短 ，大大提高了研发效率。
药物分子设计方面，AI可根据靶点的结构和性质，运用深度学习、生成对抗网络等技术，设计出更具活性和选择性的药物分子。这不仅能够提高药物研发的成功率，还能拓展药物研发的边界，探索更多以往难以触及的化学空间。例如，通过AI设计的全新抗体，其结构犹如精密的微型机器，展现出传统方法难以实现的独特功能。
临床试验阶段，AI同样大显身手。通过数据分析，AI可以优化试验设计，精准筛选合适的患者群体，提高试验效率，降低试验成本。同时，AI还能够实时监测患者的治疗反应，及时调整治疗方案，提高临床试验的成功率。例如，利用“数字孪生”技术，为每位临床试验患者创建虚拟对照，可减少30%的患者招募需求，大大缩短了临床试验周期。
根据麦肯锡预测，2030年AI制药市场规模突破1000亿美元，若AI全面渗透药物研发全链条，潜在市场空间可达2800-5300亿美元。可见，AI制药在创新药研发领域前景广阔，将成为推动医药行业发展的重要引擎。
二、发展现状：机遇与挑战并存
近年来，AI制药发展迅猛，取得了一系列令人瞩目的成果。2025年6月，上海张江实验室的电子屏跃动着改写医药史的数据：71名特发性肺纤维化患者用药12周后，肺功能指标平均提升98.4毫升。这款名为Rentosertib的全球首款AI原创药物，从靶点发现到Ⅱa期临床仅耗时18个月，研发成本降至传统模式的万分之五。这一里程碑事件标志着AI制药从概念走向了现实，为行业发展注入了强大的信心。
随着深度学习浪潮席卷全球，AI制药迎来首个商业化春天。众多AI制药企业不断涌现，从早期作为效率工具嵌入传统流程，逐渐进化成贯穿靶点发现、分子设计、临床优化的全栈式平台。跨国巨头也纷纷下场，拥抱AI技术，加大在AI制药领域的投入和布局。强生组建6000人数据科学团队，赛诺菲宣布要成为“首家AI驱动药企”，罗氏以27亿美元收购AI药物开发商Telavant，礼来宣布组建千人规模的AI研究院，药明康德启动全球最大化学大模型训练。
但AI制药在发展过程中也面临诸多挑战。数据作为AI模型的基础，其质量和一致性对模型性能至关重要。然而，目前生物医学数据存在碎片化、低标准化以及数据孤岛等问题，不同来源的数据难以整合，限制了AI模型的训练效果和泛化能力。此外，AI模型的“黑箱”特性，使得其决策过程难以解释，这在高度监管的医药领域，难以获得监管机构和临床医生的完全信任。尽管AI生成药物I期成功率飙升至80%-90%，但至今仍未有一款真正意义上的AI制药获批上市，临床转化之路依然漫长。
三、主要公司：各展神通，引领行业发展
（一）英矽智能
（二）晶泰科技
晶泰科技是国内AI制药龙头，以AI和量子计算驱动，AI相关业务主要聚焦于药物研发与材料科学。其药物研发业务聚焦于小分子和大分子药物，核心平台包括ID4Inno™药物发现系统和XupremAb抗体发现平台。全球第一款获FDA批准上市的口服固体新冠药物PAXLOVID由辉瑞研发，晶泰科技与其展开了关键合作，显著缩短研发时间，仅用六周就确认了该候选药物的优势晶型。此外，晶泰科技与礼来签署了AI小分子新药发现合作，由晶泰科技利用其特有的小分子药物发现平台ID4Inno™研发首创新药，预付款及里程碑总收益可达2.5亿美元。2024年4月，晶泰科技宣布完成1.5亿美元的E轮融资，由红杉资本中国基金领投，公司将扩展其AI+量子计算技术平台，并加速其在全球市场的布局。
（三）Atomwise
这是一家位于美国旧金山的技术型制药公司，致力于利用AI革新小分子药物的发现。其AtomNet平台运用深度学习进行基于结构的药物设计，其虚拟HTS方法可以搜索由超过15万亿个可合成化合物组成的不断扩大的化学库，准确地找到不同于任何已知结合剂的hits，从而从广阔的、未开发的化学空间中实现快速发现。2022年，Atomwise与赛诺菲签署战略性多靶点研究合作，利用其AtomNet平台进行针对5个靶点的药物开发，赛诺菲支付了2000万美元预付款，后续款项取决于关键研究、开发与销售里程碑，总金额可能超过10亿美元。这一合作彰显了Atomwise的技术实力以及AI在药物研发领域的巨大潜力。
（四）Exscientia（已与Recursion合并）
英国的Exscientia是一家AI驱动的精准医疗公司，在AI制药领域有着深厚的技术积累。2021年底，罗氏旗下基因泰克和Recursion达成合作，总潜在价值达到120亿美元。基因泰克向Recursion支付1.5亿美元首付款，双方启动40个项目的开发。2022年初，Exscientia和赛诺菲建立合作，覆盖肿瘤学和免疫学领域多达15个新型小分子候选药物，总潜在价值约52亿美元。通过与大型药企的深度合作，Exscientia在AI药物研发的技术应用和商业化方面取得了显著进展 。
(五)云顶新耀
凭借专有技术实现从“18A创新药”公司到“AI科技+创新制药”公司的跨越，拥有自主研发的“妙算”mRNA序列算法系统，已迭代至第三代，是全球AI驱动mRNA技术的先行者，其AI驱动的mRNA个性化肿瘤治疗性疫苗EVM16已进入临床阶段。
(六)药明康德
全球领先的药物研发服务平台，通过与7家AI药研公司合作，覆盖靶点发现、化合物筛选等药物研发全流程，AI技术在药物筛选和临床试验中的应用成效显著，能显著缩短研发周期。
AI制药作为创新药研发的未来之路，虽然目前仍面临一些挑战，但已经展现出了巨大的发展潜力和广阔的应用前景。随着技术的不断进步和完善，以及行业内各方的共同努力，AI制药有望在未来彻底改变创新药研发的模式，为全球患者带来更多、更有效的治疗药物，推动整个医药行业迈向新的高度。